El centro de noticias de la Universidad de Stanford reportó, el 13 de Noviembre de este año, el resultado de un ensayo clínico, con 11 participantes, sobre una terapia con células CAR-T inmunes que logró reducir los tumores cerebrales en niños y restaurar la función neurológica. En uno de los participantes la terapia logró borrar todos los rastros de un cáncer que usualmente se considera incurable. La revista Nature publicó el ensayo, que suscriben 54 coautores.
Las personas que presentan esos tumores tienen un tiempo medio de supervivencia de unos 12 meses. Como las células malignas se combinan con las sanas dentro de estructuras neurológicas claves, no se pueden extirpar quirúrgicamente. Por otro lado, la quimioterapia solo ofrece un alivio temporal y no existen medicamentos que sean eficaces contra ellas.
Las células CAR-T se obtienen mediante ingeniería genética a partir de los linfocitos o células T, un tipo de glóbulo blanco o leucocito que se encuentra en la sangre y en la linfa formando parte del sistema inmune. Las células T responden de forma específica a la presencia de células tumorales y a los antígenos causantes de enfermedades.
Un antígeno es cualquier sustancia capaz de desencadenar la formación de anticuerpos y causar una respuesta inmunitaria. Suele ser una molécula ajena o tóxica para el organismo.
Por otra parte, las siglas CAR se refieren a los receptores antígenos quiméricos (del inglés Chimeric Antigen Receptors). Las CAR-T son proteínas receptoras presentes en las células T ‒ modificadas por ingeniería genética ‒ que le dan a estas células la habilidad de responder contra un antígeno específico. Son quiméricas porque combinan lo que usualmente aparece separado en el sistema inmune: las funciones de activación y las de eliminación del antígeno. Las CAR-T son extraídas del cuerpo del paciente y se modifican en el laboratorio para que ataquen las células cancerosas al ser reintroducidas en el organismo.
Lo de quimera viene del monstruo híbrido griego, con cuerpo de un animal y cabeza de otro. En biología se usa para designar un trastorno genético donde diferentes órganos tienen distinto ADN, como si fueran dos sujetos en uno.
De los 11 participantes que recibieron las CAR-T, nueve experimentaron beneficios, aunque uno solo ha seguido con vida hasta el momento, cuatro años después del diagnóstico. En los restantes pacientes beneficiados los volúmenes tumorales se redujeron en un 52, 54 y 91 por ciento y el tiempo de vida tras el diagnostico osciló entre 20 y 30 meses, por encima del tiempo de supervivencia promedio de 12 meses.
Michelle Monje, una de las responsables de la investigación, ha comentado: “A veces, el tumor crece tan rápido que parece una carrera entre las células CAR-T que luchan y las células cancerosas que se replican; una terapia que frene el crecimiento del tumor ayudará a que las células CAR-T funcionen mejor”. “Aunque todavía queda mucho camino por recorrer para descubrir cómo optimizar esto para cada persona, es muy estimulante que un paciente haya tenido una respuesta completa. Tengo la esperanza de que se haya curado”.
Antes del ensayo, los investigadores no estaban seguros de si la reducción de los tumores podría solucionar los síntomas de esta temible enfermedad, pues a medida que los tumores progresan se puede perder la capacidad de caminar, sonreír, tragar, oír y hablar. También puede aparecer dolor neuropático como resultado del daño a la médula espinal, así como parálisis, pérdida de sensibilidad e incontinencia.
Los resultados del ensayo mostraron una clara evidencia de la reversibilidad de los síntomas.